Les médicaments anti-VEGF peuvent prévenir la perte de vision et même restaurer une certaine vision chez les patients atteints de dégénérescence maculaire liée à l’âge (DMLA). Cependant, ils nécessitent des injections oculaires fréquentes qui causent de l’anxiété et des effets secondaires. Les chercheurs cherchent donc des moyens de réduire le nombre de traitements.

4D Molecular Therapeutics (4DMT) a publié les résultats d’un essai clinique de phase 2, testant une thérapie génique pour la DMLA humide qui pourrait réduire voire éliminer la nécessité d’injections anti-VEGF régulières. Une fois que la thérapie génique est administrée par injection aux cellules rétiniennes, ces cellules produiront leur propre médicament anti-VEGF. La thérapie génique peut être un traitement unique.

Dans l’essai de phase 2, il y a eu une réduction de 89 % du taux d’injection chez les patients ayant reçu la dose élevée de thérapie génique par rapport aux patients qui ne l’ont pas reçue. 63 % des patients ayant reçu la thérapie génique n’ont pas eu besoin d’injections supplémentaires au cours de l’essai. Significativement, il n’y a eu aucune préoccupation sérieuse en matière de sécurité. Sur la base de ces résultats prometteurs, 4DMT prévoit de lancer un essai clinique de phase 3 à plus large échelle au début de 2025.

Dans d’autres recherches, le scientifique canadien Dr Mike Sapieha a publié une nouvelle étude dans Nature Medicine sur un nouveau médicament potentiel pour l’œdème maculaire diabétique (OMD). Le médicament, UBX1325, a été développé en collaboration avec Unity Biotechnology et fait partie d’une nouvelle classe de médicaments appelés sénolytiques qui ciblent les cellules sénescentes.

La sénescence cellulaire se produit lorsque les cellules qui se divisent normalement cessent de se diviser mais ne meurent pas. Cela peut entraîner une accumulation de cellules endommagées qui favorisent l’inflammation et peuvent contribuer aux maladies associées au vieillissement comme la neurodégénérescence. Dans l’OMD, l’accumulation de cellules sénescentes dans les vaisseaux sanguins peut rendre plus difficile la cicatrisation des vaisseaux. Le nouveau médicament a été développé pour éliminer ces cellules sénescentes endommagées, en espérant améliorer la cicatrisation de la rétine.

Dans le cadre de cette recherche, l’équipe a mené une étude de phase 1 chez des patients ne répondant plus au traitement anti-VEGF. Après une seule injection d’UBX1325, des améliorations de l’acuité visuelle et de la structure rétinienne ont été observées jusqu’à 6 mois après le traitement. Le traitement est maintenant étudié dans un essai clinique de phase 2b, comparant directement UBX1325 aux injections anti-VEGF.

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