Nouvel essai clinique de remplacement génétique pour le test de la rétinite pigmentaire

mardi, septembre 3 2024 | 08 h 50 min | Sciences de la vision et dernières recherches

ViGeneron à Munich, en Allemagne, a lancé un nouvel essai clinique de phase 1b testant une thérapie de remplacement génique novatrice chez des personnes atteintes de rétinite pigmentaire (RP) causée par des mutations du gène CNGA1.

Les cellules photoréceptrices en bâtonnets détectent la lumière et convertissent les signaux lumineux en signaux électriques qui sont ensuite transmis au cerveau pour créer la vision. Le gène CNGA1 joue un rôle important dans l’étape de conversion et lorsqu’il est muté, cette mutation perturbe la capacité des bâtonnets à envoyer des signaux visuels et entraîne une perte de vision.

En règle générale, la thérapie génique rétinienne est administrée par injection sous-rétinienne, ce qui implique une procédure chirurgicale qui détache la rétine et administre le traitement directement au fond de l’œil, à proximité des cellules photoréceptrices.

Cette nouvelle thérapie peut plutôt être injectée dans le vitré. Ces injections sont souvent effectuées dans le bureau d’un ophtalmologiste et ne nécessitent pas d’intervention chirurgicale plus poussée.

Cet essai sur l’homme permettra de vérifier l’innocuité et l’efficacité de la thérapie génique.

À propos de Vaincre la cécité Canada

Vaincre la cécité Canada (VCC) est le premier bailleur de fonds privé de la recherche en santé de la vision au Canada.

Nous donnons de l’espoir aux Canadiennes et Canadiens en ciblant les recherches les plus prometteuses, susceptibles d’aboutir à des traitements et à la guérison des maladies occasionnant la cécité. Nous récoltons et gérons des fonds destinés à soutenir ces recherches essentielles visant à rétablir la vue.

Au cours de nos 45 années d’existence, nous avons investi plus de 40 millions de dollars pour appuyer la recherche en santé de la vision partout au Canada. Voilà qui représente plus de 200 subventions de recherche s’étant traduites par plus de 600 découvertes dans des domaines comme la recherche sur les cellules souches, les thérapies neuroprotectrices, les innovations technologiques, les produits pharmaceutiques et les thérapies géniques. Nous nous engageons en outre à nouer des partenariats pour financer la recherche en santé de la vision au Canada et dans le monde. Ces partenariats nous ont permis de débloquer plus de 10 millions de dollars au profit de la recherche. Nous finançons des projets qui permettent de comprendre les raisons de la perte de la vision, les manières dont elle peut être atténuée ou corrigée, et les façons de rétablir la vue.

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